【正能量】出生僅12天男嬰患罕見病　台灣全額資助1200萬買全球最貴藥續命

人間有愛！台灣一名出生僅12天的男嬰患上罕見的脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA），患者因肌肉萎縮影響坐立、走路、呼吸及吞嚥等，8成患者通常在兩歲前死亡。台灣今年8月將有關的基因治療藥物納入醫保免費名冊，因終身只需打一針，費用高達4900萬台幣（約1,200萬港元），該名男嬰早前已接受注射，效果理想，成為台灣首例。

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SMA屬於罕見的染色體隱性遺傳神經肌肉疾病，因脊髓內控制運動神經的前角質細胞退化，導致肩膀、大腿、盆骨等肌肉萎縮及無力，患者無法透過這些肌肉協助頭部控制坐立、爬行及走路等動作，甚至連呼吸及吞嚥動作也受影響。根據發病年齡和所能達到的運動功能，SMA分一至四型，整體發病率約為每 10 萬嬰兒當中，就有8人受影響。

該名來自高雄的男嬰出生第12天就確診患病，目前治療SMA的新藥物Zolgensama屬一次性，打一針需要1,200萬港元，堪稱全球最貴藥物，當聽聞兒子唯一的救命藥需要天文數字，男嬰父母陷入絕望，坦言「就算傾家蕩產也無法負擔」，母親更擔心至每天以淚洗面。

高雄醫學大學附設中和紀念醫院指，台灣今年8月批准有關「基因治療藥物給付」，即免去患者接受注射的費用，順利讓該名男嬰在同月、即4個月大時注射，成為全台首例。院方表示，8成SMA患者在兩歲前會死亡，而該名男嬰在發病時，頭部無法直立、全身癱軟無力，至今經過兩個月的治療，目前已半歲，其頭部已可控制活動、手部握力增強、可自主連續翻身，情況明顯有改善，父母亦難掩喜悅之情。
 
台灣健保署表示，免費注射有關藥物適用於6個月以下的患者，估計每年有8至9人受惠。他們建議為有效預防和及早檢測SMA，準備懷孕的夫婦或已婦女在懷孕初期，可透過驗血進行SMA基因篩檢，以降低胎兒患病的風險。

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責任編輯︰王明芳